מחקר בסיסי

במסגרת מחקר בסיסי, ביולוגים מולקולריים ומומחים לביולוגיה של התא המבינים את הפתו-פיזיולוגיה של מחלות אנושיות, מגדירים את מטרות המחקר והתרופות:

• נחקרות פעולות הגוף הנורמליות והבלתי נורמליות.
• נחקר לעומק כל מרכיב של המחלה, כגון תסמינים, גורמים, האיברים המושפעים והתהליכים הביוכימיים.
• יחד עם המידע שהושג ממחקרים ומפרסומים קודמים, מזוהה השלב שבו אפשר לעצור את התקדמות או התפתחות המחלה – זוהי המטרה.
• חיפוש מרכיב תרופתי הפועל כנגד המטרה. אפשר לסנתז תרכובות באופן כימי או ביולוגי או לבצע סימולציית מחשב.
• בידוד התרכובת.
• ניסויים בבעלי חיים להשגת נתוני בטיחות הנוגעים לרעילות ולתופעות מסרטנות.
• השגת אישור מוועדות פיקוח לעריכת ניסויים בבני אדם.

מחקר קליני

מחקרים קליניים הם גדולים ומורכבים. מספר המטופלים במחקר בתרופה חדשה עלה מכ-1,300 בשנות השמונים המוקדמות של המאה שעברה, ליותר מ-4,000 לתרופה חדשה טיפוסית כיום. אפשר לקבל מושג לגבי המורכבות הגוברת של הגורמים שאנו מנסים למדוד, גם מהגידול במספר ההליכים הרפואיים הנדרשים בעבור כל מטופל בניסויים כמו בדיקות דם ומדידות אחרות: מספר זה עלה אף הוא, מכ-100 בשנות התשעים המוקדמות ליותר מ-140 כיום.

שלב 1: בטיחות

שלב זה כולל 100-20 מתנדבים בריאים הנוטלים את התרופה במשך כחודש. מטרה: השגת מידע על אודות הספיגה וחילוף החומרים של התרופה, השפעות על איברים ורקמות וכן תופעות לוואי במינונים שונים.

שלב 2: יעילות

כולל כמה מאות מתנדבים (אנשים הסובלים מהמחלה).

מטרה: ללמוד על יעילות התרופה לטיפול במחלה ותופעות לוואי קצרות-טווח בקרב המטופלים.

שלב 3: ניסויים רחבי-היקף

כוללים מאות או אלפי מטופלים; בתוך אלה קבוצות טיפול וקבוצות ביקורת.

מטרה: למצוא את היחס בין תועלת לסיכונים בעבור התרופה, וכן תופעות לוואי נפוצות פחות וארוכות טווח; פיתוח עלוני מידע לרופאים.

שלב 4: מעקב מתמשך

כולל מספר גדול של מתנדבים חולים; בדרך כלל מבוצע לאחר אישור התרופה וקשור להתוויה הרלבנטית.

מטרה: לתמוך בשימוש לצורך ההתוויה המאושרת; להוכיח בטיחות ויעילות בהתוויות חדשות; לבחון עוצמות מינון חדשות, ולאסוף ולנתח נתוני בטיחות ארוכי-טווח.